Face à la maladie d’Alzheimer, la médecine reste largement désarmée. Aussi, l’annonce de deux essais cliniques de phase 3 pour un traitement expérimental auprès de 3.000 personnes est-elle porteuse d’espoir. Dans un petit essai sur 32 patients dont les résultats paraissent le 3 novembre 2016 dans la revue Science Translational Medicine, la molécule en question s’est révélée prometteuse d’un point de vue thérapeutique sans provoquer d’effets secondaires indésirables. Des résultats qui ouvrent donc la voie à deux ultimes essais avant une éventuelle commercialisation. Le principe de cette molécule, appelée verubecestat et développée par le laboratoire Merck, est de réduire la présence des protéines toxiques bêta-amyloïdes dans le cerveau en bloquant une enzyme appelée BACE1.
Dans la maladie d’Alzheimer, une dégénérescence neurologique incurable liée au vieillissement, ces protéines forment des plaques en s’agglutinant, ce qui altère le fonctionnement des neurones, affectant les capacités cognitives dont notamment la mémoire. De nombreuses équipes de recherche dans le monde se focalisent ainsi sur le moyen d’empêcher cette accumulation de protéines voire même d’inverser leur formation. Les traitements déjà commercialisés pour traiter Alzheimer minimisent les symptômes de la maladie mais aucun n’est encore capable de l’arrêter ou de ralentir sa progression. Quatre traitements actuellement remboursés en France viennent d’ailleurs de faire l’objet d’un avis de la Haute Autorité de santé appelant à ne plus les rembourser du fait d’un intérêt thérapeutique pour le moins limité.
Les 32 participants au premier petit essai clinique souffraient de la maladie d’Alzheimer à des stades précoces et modérément avancés. Contrairement aux autres molécules neutralisant l’enzyme BACE1 développées et testées précédemment, la verubecestat ne s’est pas révélé toxique. Elle n’a ainsi pas provoqué d’effets secondaires hépatiques et neurologiques sévères, explique Matthew Kennedy, du laboratoire de recherche de Merck dans le New Jersey. Les chercheurs ont mesuré les effets de cette molécule et constaté qu’une ou plusieurs doses de verubecestat pouvaient abaisser les niveaux nocifs de beta-amyloïde. Ces mêmes chercheurs avaient précédemment observé qu’une seule dose de cette molécule réduisait les taux de cette protéine chez des rats et des singes, sans toxicité.
(source:Sciences et Avenir)
